云健康受邀點評基因行業2017年度政策盤點

2018-01-02 2797次 市場部

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云健康總裁金剛博士受邀點評基因行業2017年度盤點【政策篇】。

以下轉載自“基因慧”公眾號原文。

導語

繼基因慧發布基因行業2017年度盤點投融資篇、技術篇(詳情)和產業篇(詳情后,這里為年度政策盤點篇,同時邀請了中日友好醫院顧大夫,云健康總裁金剛博士和君聯資本投資總監周珺進行精彩點評。2017年穩定開放的政策和資本回暖加速了產業生態形成,以基因科技為核心的數字健康邁入黃金十年(本文詳細版本將整合到基因慧的2017年基因行業報告中)。

2017年度盤點【政策篇】
劃重點
  • FDA頒布關于基因組編輯動物的指南

  • FDA:批準諾華CAR-T細胞療法正式上市

  • 國務院:關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見

  • FDA:批準多癌種多基因檢測Panel

  • FDA:加速靶向藥研發指南草案

  • FDA:批準美國的首款“直接給藥型”基因療法

  • 衛計委:感染性疾病相關的分子檢測技術指南和微陣列基因芯片技術規范


(按照發布時間排序)


1

FDA頒布關于

基因組編輯動物的指南

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自CRISPR / Cas9基因組編輯系統出現以來,FDA對如何監管基因組編輯的產物,特別是治療產品,一直表示沉默,并派代表參加2015年12月的人類基因編輯國際峰會,贊助了“共識研究”。2017年1月,FDA頒布一份指導意見草案(詳情),加強了基因組編輯動物的監管,把基因編輯動物作為新動物藥物進行管制[1]。


2

多個國產腫瘤基因檢測試劑盒

申請獲得CFDA受理

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繼2016年9月份燃石醫學的EGFR/ALK/BRAF/KRAS基因突變檢測試劑盒進入CFDA創新醫療器械特別審批程序后,自2017年3月起,艾德生物、諾禾致源、世和基因、博爾誠(北京)、飛朔生物五家企業的腫瘤基因檢測試劑盒產品陸續獲得CFDA受理。這里可以看到CFDA釋放加速腫瘤基因檢測市場規范化管理的信號[2]。



3

多部委聯合發布32家

國家臨床醫學研究中心名單

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7月22日,科技部、國家衛生計生委、中央軍委后勤保障部和國家食品藥品監督管理總局聯合發布《國家臨床醫學研究中心五年(2017-2021年)發展規劃》《國家臨床醫學研究中心管理辦法(2017年修訂)》和《國家臨床醫學研究中心運行績效評估方案》。據悉,自2012年開始,相關部門著手國家臨床醫學研究中心的建設,截至目前,已在心血管疾病、神經系統疾病、慢性腎病等11個疾病領域建設了32個國家臨床醫學研究中心,均依托在相應疾病防控領域實力最強、水平最高的國內三甲醫院。國家級臨床醫學研究中心,作為實體集中了生物樣本資源管理,加強臨床研究和臨床應用的相互轉化,特別是對于大規模人群隊列研究的基因組信息和臨床表型信息的數據平臺建設、分析平臺建設和多中心管理平臺有著重要的意義[3]。



4

FDA批準諾華

CAR-T細胞療法上市 

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8月30日,FDA宣布批準諾華CAR-T細胞療法正式上市,用于治療復發性或難治性兒童、青少年B-細胞急性淋巴細胞白血病,其商品名為Kymriah(tisagenlecleucel)。FDA稱其為“這是一項歷史性的決議,使得美國的第一種基因治療方法應用在治療癌癥以及其他嚴重和危及生命的疾病上”[4]。以CAR-T和PD-1/PD-L1為代表的免疫治療在療效評估上,基因突變負荷(TMB)和微衛星不穩定性(MSI)是最佳的生物標記之一,國內陸續有藥企開辦基因檢測子公司,將免疫治療藥物研發和基因大數據結合將是下游主要應用和接盤之一。



5

國務院發布關于

藥品醫療器械創新的政策

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2017年10月8日,中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發了《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》(俗稱“新醫改36條”)?!靶亂礁?6條”從改革臨床試驗管理、加快上市審評審批,促進藥品創新和仿制藥發展、加強藥品醫療器械全生命周期的管理、提升技術支撐能力和加強組織管理等方面推出了相當大程度的創新性舉措?;蚧垡慚肓聳恍幸底葉源私辛說閆潰?/span>詳情)。專家談到,在精準醫療時代,藥物與作為伴隨診斷手段的分子檢測會有大量的關聯數據產生于依據檢測結果前瞻性篩選人群的藥物臨床試驗中,將有越來越多的basket trials, umbrella trials等跨越檢測平臺、跨越藥物、跨越癌種的創新性臨床試驗媒體稱是“醫改的春天”,專家稱“一直以來的呼吁得到體現”。



6

多癌種多基因檢測

獲FDA批準

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2017年11月,美國食品和藥品管理局(FDA)、醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)同時批準了首個突破性的多癌種伴隨診斷基因檢測平臺,由美國知名腫瘤基因檢測企業Foundation Medicine開發,覆蓋324個基因和兩個基因組標記相關的實體瘤[5]。相對于11月中旬FDA對MSK癌癥中心的468個基因的510k的檢測,這次是第一個突破性的多基因多癌癥的伴隨診斷LDT檢測方法獲批[6]。



7

AMP和CAP發布NGS

生物信息流程驗證標準和指南 

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2017年11月,美國分子病理學會(AMP)與美國病理學會(CAP)組織相關方制定并發布了《NGS生物信息流程驗證標準和指南》,確定了基因測序的生物信息流程在臨床的規范,明確生物信息的基本定義、流程和步驟[7]。



8

FDA公布

加速靶向藥研發指南草案 

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2017年12月,FDA公布兩項指南草案,概述了加速開發靶向藥物及臨床試驗中體外診斷器械的監管要求。其中,探討了在臨床試驗中以分子標記物對患者分組,并評估藥物的療效及風險[8],同時對治療性的體外診斷醫療器械提出了監管的原則和要求[9]。



9

FDA批準美國首款

直接給藥型”基因療法 

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2017年12月20日,FDA宣布批準Spark Therapeutics的基因療法Luxturna上市。Luxturna用于治療患有遺傳性視網膜營養不良的兒童和成人患者,這類疾病部分是由于RPE65基因突變引起RPE65酶水平下降或缺失從而使患者的視力受損甚至失明。Luxturna療法利用腺相關病毒技術,能將健康的RPE65基因直接引入到視網膜細胞中,讓它們產生正常的RPE65酶,恢復患者的視力。在有41名患者參與的臨床試驗中,這一療法的效果與安全性得到了有效的驗證[10]。



10

衛計委發布感染性疾病分子

檢測指南和基因芯片規范

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2017年12月5日,國家衛生計生委辦公廳于發布了《感染性疾病相關個體化醫學分子檢測技術指南》和《個體化醫學檢測微陣列基因芯片技術規范》的通知?!陡腥拘約膊∠喙馗鎏寤窖Х腫蛹觳餳際踔改稀分饕視糜誑垢鎏寤窖Х腫蛹觳獾囊攪蘋沽俅布煅槭笛槭?,同時供從事感染性疾病診治的臨床醫師參考?!陡鎏寤窖Ъ觳馕⒄罅謝蛐酒際豕娣丁肥視糜諞攪蘋箍刮⒄罅謝蛐酒鎏寤窖Ъ觳夥?。由全國生物芯片標準化技術委員會(SAC/TC 421)提出[11]。


大咖寄語


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基因行業的發展對于精準醫療至關重要,作為一個臨床遺傳醫生,這些年看過很多遺傳病患者,體會深刻?;蜃魑諞?,與內外環境因素的外因相互作用,共同決定個體的生命狀態?;蚩萍嫉難該頭⒄?,使得人類對于自身的認識飛速提高。在遺傳病的診斷和出生缺陷干預、腫瘤的診斷和治療、慢性病的聚類分層和治療、合理用藥、疾病風險評估和健康咨詢管理等方面,基因研究和檢測都是決定性的環節。在認識基因的基礎上,改變基因,治療疾病,是廣大遺傳病患者長久的期望。


科技的發展好像千里馬一樣,需要更好地把握方向。遺傳咨詢和醫學干預的基本原則是:有利無害,健康咨詢也應如此。如何讓基因科技的發展更好地推動醫療健康事業和社會的進步,需要各方共同關注和努力。實事求是、切實可行的政策的制定和及時發布對于行業的規范十分重要,將促進良好生態的建立,推動基因科技進步早日惠及患者和社會公眾。


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2017年,基因編輯、CAR-T、Luxturna基因療法等技術都用實際案例證明了它們卓越的臨床效果,越發展示了基因行業其光明的前景。特別是年底美國食品和藥物管理局(FDA)宣布批準MSK的腫瘤多癌種MSK-IMPACT和泛腫瘤檢測產品FoundationOne CDx兩款產品,給2017年的NGS行業畫上了一個完美的句號,展示了基因檢測全面向多癌種多靶點檢測的發展趨勢,全面革新病理檢測技術。此外中國醫療器械技術評審官方也及時給出了全面解讀,表明中國會隨時跟隨FDA的腳步。云健康在今年三月就開始研發多癌種panel。九月推出565基因包涵所有FoundationOne CDx的基因,助力中國臨床分子診斷,促進分子病理全面落地到各級醫院。當然行業內也存在良莠不齊的亂象,但相信隨著行業的發展,監管的加強,未來一年基因行業依舊奪目!


總體上看, 基因行業已經開始進入產業化、規范化發展, 基因行業從前幾年的冷熱不均, 政策搖擺不定,到現在無論是國外還是國內的政府部門法規機構, 都非常明確地支持基因產業的發展, 認可基因檢測在診斷和治療中的重要作用。今年以來, 國內外在多個政策、指南、規范、審批上的切實行動, 給基因行業提供了更多的引導和幫助。對于基因行業, 這可以說是一個產業變革和爆發的階段, 行業開始從野蠻生長進入有序規范的快速發展軌道, 同時也給我們帶來了更大的挑戰和機遇, 相信2018將會是更精彩的一年。


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2017年是生物技術,特別是基因技術濃墨重彩的一年。這么說不僅僅是因為科技的持續的進步和突破,也是源于監管與行業政策在這一年獲得標志性的進展。許多我們過去預期過的、預期但不樂觀的,甚至是不敢想象的政策都在2017年得到了落實。更為有趣的是,2017年中美的監管方似乎展開了一場良性的競爭,重磅政策爭相落地。我們期待這種“競爭”還可以繼續下去,有更多更細更完善的配套政策出臺,我們也要為推動這些政策落地付出努力的每個個體表示衷心的感謝和致意。


作為以臨床應用為終點的產業,我們始終對基因技術創業者強調這是一個高度監管的行業,從理論研究到產品原型到產業化,各環節都離不開相關政策的支持和指引,而審評審批政策的突破某種程度上為技術創新領域的創業或者投資疏通了退出的通道,相信會有更多早期創業者因此獲益。另一方面監管政策的建立對行業有一個去濁揚清的作用,無序的競爭會逐步納入到以合規有效為基礎的規則上去。

 

編后記


縱觀2017年的重大政策,美國FDA在癌癥的分子診斷、免疫治療、靶向藥方面加速了審批或規范化;生物信息、基因治療也納入臨床應用路徑中,對于基因編輯等倫理相關的技術相對慎重;整體看從應用范圍和價值上反向推動技術轉化,不盲目跟風。國內在精準醫療相關政策,一方面仍在相對初步的基礎政策環境建設中,醫改的進一步開放鼓舞了行業,而國家的臨床醫學研究中心和分子檢測指南等稍顯得姍姍來遲,大國重器,人口紅利情況下,我國的生物樣本資源需要加速建設平臺,包括樣本管理、多維數據管理、大數據挖掘和多中心互聯等,這里需要更多從上往下和從下往上的匯合,行業聯盟/學會/協會需要有行業擔當,承上啟下,在2018-2020年抓住技術機遇和資本風口,促進政產學研資媒的融合、發展和落地。



參考文獻


1.https://www.fda.gov/downloads/AnimalVeterinary/GuidanceComplianceEnforcement/GuidanceforIndustry/UCM113903.pdf

2.//www.cmde.org.cn

3.//www.geneclub.net.cn/info/policy/4166.html

4.https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm574058.htm

5.https://www.fda.gov/drugs/informationondrugs/approveddrugs/ucm587387.htm

6.https://www.accessdata.fda.gov/cdrh_docs/reviews/den170058.pdf

7.Somak Roy, ChristopherColdren, et.al. Standards and Guidelines for Validating Next-GenerationSequencing Bioinformatics Pipelines, Journal of Molecular Diagnostics,  20(1): 4–27 (2017)

8.https://www.fda.gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/UCM588884.pdf

9.https://www.fda.gov/downloads/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/GuidanceDocuments/UCM589083.pdf

10.https://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm589467.htm

11.//www.nhfpc.gov.cn/yzygj/s3593/201712/44aa5e433ade4cbeaad8a3a8b95a8199.shtml

編輯:阿星